con la FDA
EryDel SpA, una empresa biotecnológica global en etapa avanzada centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias para el tratamiento de enfermedades raras utilizando su tecnología patentada de glóbulos rojos, anunció hoy que la empresa está preparando una solicitud de autorización de comercialización (MA) europea para su presentación en el segundo semestre de 2023. para EryDex para el tratamiento de Ataxia Telangiectasia (AT). La AT es una enfermedad neurodegenerativa pediátrica rara para la que no existe un tratamiento aprobado. Luego de una consulta positiva con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), la correspondencia posterior concluyó que el conjunto de datos disponible para su envío está completo y cumple con los requisitos para que la autoridad reguladora complete su revisión de EryDex.
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*Además, EryDel ha firmado un acuerdo con la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) en el marco del Proceso de revisión de protocolo especial (SPA) sobre el diseño, los criterios de valoración y el análisis estadístico de una nueva fase.3 ensayo clínico (el ensayo NEAT ) . La SPA establece que el diseño y el análisis del ensayo planificado, tal como se establece en el protocolo presentado a la FDA, cumple adecuadamente con los objetivos necesarios para respaldar la presentación de la solicitud del nuevo fármaco para EryDex.
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*»Estamos encantados de haber alcanzado hitos importantes, que aclaran el camino regulatorio de EryDex para el tratamiento de la TA», dijo Luca Benatti, CEO de EryDel. “En Europa estamos introduciendo la MAA europea y en USA hemos avanzado con la FDA en el SPA. Estos son hitos importantes a medida que avanzamos en nuestro trabajo para llevar esta valiosa terapia a la comunidad de TA».
*EryDel seguirá trabajando con la FDA y la EMA para avanzar en la presentación de EryDex. La presentación de la autorización de comercialización en la UE está prevista para la segunda mitad de 2023.
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*Sobre la telangiectasia ataxia
* La ataxia telangiectasia (AT) es una enfermedad multisistémica hereditaria autosómica recesiva devastadora. La AT tiene una prevalencia mundial estimada de entre 1 en 40 000 y 1 en 100 000 nacidos vivos (Rothblum-Oviatt et al., 2016). La DE es una enfermedad con alta morbilidad y mortalidad. La enfermedad se caracteriza por una degeneración cerebelosa progresiva, que conduce a un deterioro creciente de la función motora durante los primeros años escolares y dependencia de la silla de ruedas durante la segunda década de la vida. Otras características son telangiectasia, inmunodeficiencia, infecciones pulmonares recurrentes, sensibilidad a la radiación y predisposición al desarrollo de tumores malignos. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para esta devastadora enfermedad.
Sobre EryDel SpA
*EryDel SpA es una empresa global de biotecnología en etapa avanzada centrada en el desarrollo y comercialización de terapias para el tratamiento de enfermedades raras utilizando su tecnología patentada de glóbulos rojos. Su producto más avanzado, EryDex, se encuentra en etapa avanzada de desarrollo para el tratamiento de la ataxia telangiectasia (AT), un raro trastorno neurológico autosómico recesivo para el cual actualmente no existe una terapia establecida. EryDex es una tecnología ambulatoria automatizada que encapsula fosfato sódico de dexametasona (DSP; un profármaco inactivo) ex vivo en los glóbulos rojos del paciente, que luego se reinfunden, lo que permite que dosis bajas de dexametasona (un profármaco inactivo) se liberen lentamente en la circulación. activo). . EryDex ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la AT de la FDA y la EMA. Se ha completado un estudio fundamental internacional multicéntrico de fase 3, ATTeST, y su extensión a largo plazo, y se está preparando la presentación reglamentaria en la UE. Además de EryDex, la plataforma tecnológica de EryDel para la terapia de reemplazo enzimático admite una amplia gama de oportunidades de terapia dirigida por Ery-PAL para el tratamiento de la PKU.
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