(Información transmitida por la empresa firmante)
SEÚL, Corea del Sur, 26 de enero de 2023 /PRNewswire/ — GenKOre, Inc., una empresa biotecnológica coreana con herramientas CRISPR-Cas hipercompactas, anunció que ha iniciado una colaboración de investigación estratégica con una empresa biofarmacéutica estadounidense para la desarrollo de terapias de edición de genes in vivo. Esta colaboración utilizará la plataforma CRISPR-Cas patentada de GenKOre, TaRGET (Tiny nucleasa, tecnología de edición de genomas aumentada basada en ARN). La plataforma TaRGET se diferencia de la tecnología de edición de genes más popular, CRISPR-Cas9, en que todo el módulo de edición se puede gestionar con un solo vector AAV. Basado en su plataforma TaRGET, GenKOre ha desarrollado diferentes modalidades de herramientas de edición, como TaRGET-CUT, TaRGET-Adenine Base Editing (ABE), TaRGET-AI (sistema de activación e inhibición de genes) y TaRGET-FREE (Gene knock-in).
«Esta colaboración refleja la fuerza y la utilidad potencial de la plataforma TaRGET en la aplicación de la terapia de edición de genes in vivo», dijo Yong-Sam Kim, director ejecutivo de GenKOre. “Esta colaboración no solo brindará la oportunidad de validar la aplicabilidad de la plataforma TaRGET a la terapia in vivo, sino que también ampliaremos la utilidad de nuestras tecnologías a un espectro más amplio de enfermedades raras. La colaboración se basó en un interés mutuo en forjar terapias transformadoras para pacientes con enfermedades raras.
Según los términos del acuerdo, GenKOre recibirá hasta 300 millones de dólares, incluido un pago por adelantado, derechos de opción y pagos por hitos al alcanzar hitos comerciales y de I+D en dos objetivos de enfermedades in vivo. Además, GenKOre recibirá fondos para investigación y regalías crecientes hasta un porcentaje de dos dígitos de las ventas netas.
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